Canadá se ha convertido en el primer país del mundo que aprueba el fármaco AMX0035 (que se comercializará bajo la marca Albrioza), la terapia experimental de Amylyx Pharmaceuticals para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Se trata de una terapia oral disuelta en agua que combina dos fármacos existentes, fenilbutirato de sodio y taurursodiol, que previenen la muerte de las células nerviosas, según ABC.
La ELA, cuya causa se desconoce, es una enfermedad neurodegenerativa y letal que se caracteriza por la pérdida progresiva de las neuronas motoras de la médula espinal y de la corteza cerebral. Supone la tercera patología neurodegenerativa en incidencia, tras la demencia y la enfermedad de Parkinson.
Puede presentarse a cualquier edad, aunque es más frecuente a partir de la 5ª y 6ª décadas y ligeramente más frecuente en varones.
En casi la mayoría de los pacientes la enfermedad se inicia en los músculos que controlan el habla, la deglución y la masticación o en los músculos de las extremidades (solo un pequeño grupo de casos presenta un inicio generalizado o respiratorio); y aproximadamente un 50% de los pacientes fallecen antes de que se cumplan los 3 años de diagnóstico.
La aprobación de Canadá viene con ciertas condiciones, incluida la publicación de datos de su estudio global en fase III, de aproximadamente 600 pacientes, cuyos resultados se esperan para 2024, así como estudios adicionales.
(Web editor: 吴思萱, Zhao Jian)
