Una única inyección de una terapia génica podría reducir drásticamente el riesgo de hemorragia al que se enfrentan las personas con un tipo de hemofilia B, según ABC.
Se trata de un ensayo clínico llevado a cabo en 10 pacientes cuyos resultados se publican hoy en «The New England Journal of Medicine», en el que investigadores del University College of London-UCL, el Royal Free Hospital y la empresa de biotecnología Freeline Therapeutics probaron un nuevo tipo de candidato a terapia génica con virus ademo-asociado (AAV), denominado FLT180a, para tratar los casos graves y moderadamente graves de la hemofilia B.
En la actualidad, los pacientes con hemofilia B deben inyectarse periódicamente -por lo general, semanalmente- FIX recombinante, es decir, una terapia de sustitución periódica para evitar las hemorragias excesivas.
«Eliminar la necesidad de que los pacientes con hemofilia se inyecten regularmente la proteína que les falta es un paso importante para mejorar su calidad de vida», asegura autora principal, Pratima Chowdary.
La terapia génica AAV funciona utilizando un envoltorio de las proteínas que se encuentran en la capa exterior del virus, para entregar una copia funcional de un gen directamente a los tejidos del paciente para compensar uno que no funciona correctamente. Las proteínas recién sintetizadas se liberan en la sangre y una única infusión puede conseguir efectos duraderos.
(Web editor: 吴思萱, Zhao Jian)
