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Mejoran técnicas de edición genética para corregir mutaciones puntuales

Mejoran técnicas de edición genética para corregir mutaciones puntuales

Beijing,26/10/2017(El Pueblo en Línea)-Dos métodos mejoran las técnicas de edición genética para corregir mutaciones puntuales en el ADN y cambiar problemas en el ARN, otra molécula genética, destacó ABC.

Dos estudios presentados este miércoles en las revistas Nature y Science y realizados por importantes equipos de investigación han presentado relevantes avances en la tecnología de la edición genética. Las mejoras logradas aumentarán mucho las posibilidades de que estos métodos se usen en el futuro para investigar o curar enfermedades humanas.

En el estudio presentado en Nature el equipo de David Liu, investigador de la Universidad de Harvard, ha desarrollado un nuevo método capaz de cambiar una a una las letras con las que está escrito el código genético humano: A, C, G y T. Cada una representa a una molécula, llamadas adenina, citosina, guanina y timina, respectivamente, y todas ellas se caracterizan por su tendencia a colocarse en parejas: la A con la T, la C con la G y viceversa.

El año pasado David Liu logró crear una maquinaria artificial basada en proteínas para sustituir a las parejas de G con C por parejas de T con A. Ahora, gracias a una nueva clase de editores de bases de adenina (ABEs, en inglés), ha logrado convertir las parejas A-T en parejas de G-C.

Esto es muy importante porque alrededor de la mitad de las 32.000 enfermedades genéticas relacionadas con mutaciones puntuales, es decir, con la presencia de una letra errónea y su correspondiente pareja, se podrían resolver con este cambio de pareja A-T a G-C.

La gran ventaja de estos editores (ABEs) es que pueden hacer cambios en el ADN de forma selectiva y sin producir otros cambios no deseados. Además su eficiencia es un 50 por ciento superior a la de otras técnicas. Gracias a sus capacidades, los ABEs permitirían investigar nuevas terapias o introducir cambios en el ADN de humanos para curar enfermedades, si alguna vez esto fuera ético y legal.

En el estudio presentado en Science, y realizado por el equipo de Feng Zhang, investigador en el Instituto Tecnológico de Massachusetts, los autores han presentado una modificación de la potente técnica de edición de ADN, CRISPR (de «Clustered Regularly Interespaced Short Palindromic Repeats»), y la han adaptado para modificar el ARN, una molécula genética que actúa como un intermediario en las células entre el ADN y las funciones que son necesarias para la vida.

La nueva técnica, llamada REPAIR, permite arreglar las «averías» que causan enfermedades a un nivel distinto del nivel del ADN, lo que tiene mucha importancia en la investigación y en la búsqueda de nuevas terapias.

De forma muy general, las células leen las instrucciones contenidas en el ADN para producir ARN (esto se llama transcripción). Este ARN actúa como un mensajero que las células utilizan para producir proteínas (esto se llama traducción), que son moléculas que desempeñan innumerables funciones. Teniendo en cuenta esto, si se quiere corregir una enfermedad hereditaria, se puede tratar de corregir el ADN, pero también reparar el ARN o incluso las proteínas.

Gracias a ambas técnicas, se podrían buscar tratamientos para enfermedades como la epilepsia focal, la distropia muscular de Duchenne o la enfermedad de Parkinson.